一项高质量的临床研究一定要自带许多要素。头悬GCP这把利刃，在遵循GCP的指导原则下，良好的方案设计，完善的组织实施过程，准确详实的数据记录，合适的统计方法，这些都是临床研究得以顺利开展的硬件要求，其中，统计扮演了从庞杂的数据中翻译出确凿证据的重要角色。然而，在临床研究中，各种具有争议的统计学议题总是层出不穷且不可避免。它们的出现往往并不指向原则上的是非对错，更多的是研究者在面对一个科学问题、一个研究人群时的倾向与取舍。如何甄别出这些问题并用某种适当的方式去化解，其实也是一条临床研究臻于尽善的求索之道。

2021年3月22日，欧洲杯竞猜平台临床研究中心有幸邀请到杜克大学欧洲杯竞猜平台生物统计与生物信息学系的周贤忠教授，进行了一场主题为“Controversial Statistical Issues in Clinical Trials”的学术讲座，共同探讨临床研究中这些令人“才下眉头却上心头”的争议。作为统计学界的大咖，周教授在制药工业界以及临床研究领域具有超过30年的丰富从业经验，他的讲座不仅吸引了来自欧洲杯竞猜平台、附属医院等众多从事临床研究的同行纷纷前来，全国各地数百名对临床研究感兴趣的与会者也通过云端会议室同步线上参会。

在讲座中，周教授首先罗列了临床研究的十大统计学争议，它们分别是：

1） Appropriateness of hypotheses

2） Instability of sample size calculation

3） Integrity of blinding

4） Clinical strategy for endpoint selection

5） Impact of protocol amendments

6） 90% CI versus 90% CI

7） Rare disease drug development

8） Independence of data monitoring committee (IDMC)

9） Lost-in-translation in translational research

10） Probability of success

围绕关于假设的提出、样本量计算、试验中的盲法、终点指标的选取、方案更改、90%置信区间、罕见病药物的研发、转化医学研究等议题，周教授着眼于实际案例，使与会者有机会去思考众多问题，诸如有效性与安全性的效能权重以及由此产生的样本量、额外成本及相应配套的监管原则；是否应该对盲法的实施进行测试，而一旦发现一项盲法试验未能通过盲法测试又将如何应对；面对越来越多的终点指标，这些终点指标是否互相关联，究竟哪个一个能够反映研究的最终目标，是否有必要制定出一套疗效指标集；在罕见病药物的研发征途上，是否可以走通一条用有限的样本数来证明药物的“not ineffectiveness”，之后用真实世界的大数据来证明“effectiveness”的道路……通过对于这些议题的探讨，与会者可以跳出习以为常的视角，站在另一个高度上去斟酌，平日理所当然地执行的临床研究中的每一步是否还有需要完善的地方，而正是这些需要被更多关注到的细节，如同一束微光，启迪着临床研究者们去摸索一条更有效、更安全、更人本、更多赢的临床研究之路。周贤忠教授在现场讲座中，运用他深厚的工业界及学术界功力及FDA任职的经验，不仅呈现了一道道丰富的案例内容，也展现了他在参与临床研究的过程中沉淀下的思想锋芒。

整场学术讲座持续2小时，欧洲杯竞猜平台临床研究中心主任俞章盛教授，副主任王炳顺教授，附属第九人民医院学科规划处处长许锋，欧洲杯竞猜平台生物信息与生物统计系主任吕晖教授等出席讲座，并与周贤忠教授就相关议题展开深入交流。

（文：顾雯韵；图：顾雯韵）