作为新药研发及新疗法开发的重要驱动力，肿瘤临床试验在回答基于证据的关键问题时发挥了巨大作用，然而同时也面临着研发周期长，研发成本巨大，不确定性和风险并存等难题。面对肿瘤患者强烈渴望被治疗的意愿，帮助他们延长生存期，减少并发症、药物副作用，并积极改善生活质量，实现多阶段肿瘤临床试验设计的灵活度及自适应性成为了重中之重。

2022年3月24日，来自美国St. Jude儿童研究医院的潘海涛教授作为欧洲杯竞猜平台临床研究中心“聚菁荟萃“临床研究精品论坛的嘉宾，带来了一场主题为”肿瘤临床试验设计的一些概念和进展“干货满满的线上讲座，吸引了在线380余名行业内专家学者的参与。潘海涛教授作为St. Jude儿童研究医院综合癌症中心临床研究科学委员会执行委员，负责St. Jude儿童实体瘤相关的临床研究项目的设计和分析工作，在肿瘤临床试验设计领域有着丰富的经验。同时，潘教授亦是一名B站知识传播up主，定期创作并上传临床试验设计方面的精品内容。

潘教授通过慢性淋巴细胞白血病、儿童神经母细胞瘤等病例，分别介绍了肿瘤I期、II期和III期临床研究中所涉及的临床试验设计的概念、问题和解决方法。在介绍I期临床试验设计时，潘教授以BOIN设计为例引出在分子靶向和免疫治疗背景下的一些挑战和相关拓展。潘教授从传统单臂Simon两阶段设计引出非细胞毒性药物下单臂采用time-to-event终点时的一个拓展，展示了II期临床试验设计并结合一项正在进行的II期多臂研究，介绍当前形势下随机化多臂研究的重要性。通过当前的一项III期平台试验，潘教授讲述了主方案设计中的平台设计。这种试验设计以其允许在试验进行中加入新的试验臂的这种灵活性和以 “疾病为中心”的特点，受到了极大的关注，但同时也带来若干设计方法上的讨论和待解决的问题。

短短一个多小时的讲座，潘教授以翔实细致的阐述和连贯流畅的思维，将不同的肿瘤临床试验设计在与会者面前进行仔细拆解，令人获益匪浅，备受启发。近400人同时在线进行学术交流互动，也足见在肿瘤临床设计的道路上同行人的执着与努力。临床试验参与的过程是动态和适应性的，正如潘教授所说：“我们需要了解的是，设计之所以被称为“统计”设计，是因为各种方法要做判断，都也只能基于观测到的信息或数据；因此任何设计并不能防止出现严重AE事件的发生；但优秀的设计能够做到可以迅速、准确的判断，此剂量是否过毒，从而终止此试验或终止此剂量的继续进行。“我们坚信，这一路的实践，终将为不断提高肿瘤控制和治疗水平做出卓越贡献。

（文：顾雯韵；图：顾雯韵）