II期临床试验常被用来验证新治疗方案的初步有效性,从而确定该方案是否值得进入下一阶段大规模的III期随机对照临床试验。早期无效终止和中期go/no-go决策是II期临床试验的基本特征,以避免过多的患者暴露于无效治疗中。传统的II期临床设计聚焦二元疗效终点,而伴随着现今分子靶向药和免疫疗法的问世,主要终点可有序亦可多元,即共同多终点,于是贝叶斯最优II期(BOP2)应运而生。
2022年7月14日,来自默沙东早期研发统计部的首席科学家周珩博士在欧洲杯竞猜平台临床研究中心“聚菁荟萃”临床研究论坛在线进行了主题为“Bayesian Optimal Phase 2 Clinical Trial Design Framework”的讲座,将BOP2这一灵活的试验设计方法向与会者做了介绍。
BOP2临床试验设计是一个统一的框架,可以广泛应用于临床试验中的各种情况。作为一种单臂II a设计方法,处理简单的二元终点自不在话下,有序、嵌套、共同多终点的处理也是手到擒来,并且BOP2不仅限于单臂试验,在随机试验和篮式试验中皆可发挥作用。在周珩博士的讲述中,我们可以了解到在BOP2试验设计的每个中期阶段,通过评估一系列感兴趣的事件的后验概率做出go/no go决策,基于这些决策,最大程度发挥试验效力。相较于其他现有的贝叶斯临床试验设计,BOP2有一个过人之处,即明确控制I类错误率,并且BOP2在设计阶段就可以枚举出终止边界值。讲座中,周珩博士还向与会者介绍了www.trialdesign.org,方便对此感兴趣的听众获得易于使用的实施BOP2设计的软件。
通过这期讲座,与会者对于BOP2的应用有了一定了解,从而对于扩充临床研究方法学技能深有裨益。