9月15日，发表在Cell杂志上的一项研究中，来自麻省总医院（MGH）和哈佛大学等机构的科学家们鉴定出了一种能够阻止小鼠急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）进展的化合物。

研究人员认为，克服分化阻断（differentiation blockade）的疗法代表了一种强大的治疗策略。不同于攻击和杀死白血病细胞，科学家们试图找到一种化合物能够促进细胞分化。当白血病细胞分化时，它们只能活很短的时间，并且死亡会成为它们自然生物学的一部分。

Sykes对小鼠祖细胞进行改造，使它们一旦成熟就发出绿光。研究小组与Broad研究所进行合作，对33万小分子化合物进行了功能筛选，发现有12个化合物能够使细胞变绿，表明这些化合物能够驱使细胞分化。其中，有11个化合物抑制了一种名为DHODH的代谢酶。

在用一种已知的DHODH抑制剂（Brequinar sodium ）治疗10周后，AML小鼠与携带人类白血病细胞的小鼠体重增加，白血病干细胞数量减少，存活更久。这些变化表明，这一疗法产生了有意义的疾病缓解。DHODH抑制剂减轻了白血病细胞的负担，降低了白血病起始细胞的水平，改善了生存状况。此外，值得注意的是，治疗中，没有动物疾病进展。

Brequinar sodium最初由DuPont制药开发，是一种免疫抑制药物，用于防止器官移植排斥。

这项研究证明了DHODH作为癌细胞分化代谢调节器的作用，并指出，DHODH抑制剂可以成为克服AML分化阻断的有效策略。研究人员希望能够在临床试验中测试这种抑制剂。