上海儿童医学中心儿科转化医学研究所成立2009年10月，是国内首家儿科转化医学研究机构。转化所依托医院优势重点学科，整合全院科研资源，形成了6个研究室和三个共享平台的组织构架。

转化所各研究室依托我院临床资源深入开展转化医学研究。先心病研究室主要进行人类心肌细胞分化增值潜能及分子特征研究和心脏发育生物学研究，并在先心病分子调控网络方面取得初步成果；血液肿瘤实验室开展基于FCM的白血病免疫分型方案以及MRD检测方案和基于二代测序技术的儿童白血病发病和复发机制的研究工作，建立了肿瘤耐药复发研究平台和肿瘤免疫研究平台，最新研究成果在Nature Medicine上以封面文章发表；出生缺陷研究室建立了分子诊断实验平台进行罕见疑难病分子诊断和发病机理研究，建立并完善10余种罕见、疑难病的基因诊断方法开展相关研究并取得显著成果；儿童发育行为研究室完善了发育行为分析平台，可对动物的情绪、学习、记忆等行为表型的相关研究提供指导。感染研究室进行粪菌移植治疗免疫缺陷、GVHD、炎症性肠炎或者感染等儿童疾病的研究。

中心实验室配有共聚焦显微镜，流式细胞分选仪、流式细胞分析仪，实时荧光PCR仪 、HPLC、FPLC、二代测序仪、凝胶成像仪、小动物活体成像仪、立体荧光显微镜等，形成贵重仪器的共享平台，目前正在筹建质谱代谢分析平台；生物样本库目前已保有各类样本16000余例；动物房可进行清洁级和SPF级动物饲养，并配备动物手术室，发育行为实验室等。