作为全球医药行业发展的核心驱动力之一，新药研发对改善疾病结局，提高生存质量，进而推动全球健康具有关键意义。进入21世纪，药企在R&D的投入力度逐年增加。据《2020年全国科技经费投入统计公报》显示，医药制造业研发经费投入高达784.6亿元。2022年工信部等九部委联合印发《“十四五”医药工业发展规划》中明确提出，要加快产品创新和产业化技术突破，创新药和产业链的智能化升级是我国医药工业创新驱动转型关键时期的重要增长点。

以10年起步的新药研发周期中，从药物作用靶点的选择确认，候选药物的选定，到批准上市，这一漫长过程中涵盖了临床前研究，各期临床研究的实施，融汇了临床医学、药学、生物统计学、数据建模、临床运营、合规、市场等各方面专家智识的倾心参与，而统计学家在整个过程中，不可或缺。2022年4月21日，欧洲杯竞猜平台临床研究中心“聚菁荟萃”临床研究论坛邀请了来自百济神州的上市后及真实世界证据统计负责人廖珊妹，由她来讲述身为一名药企统计师，日常工作可不只是计算样本量这么简单。

廖总拥有15年药企生物统计经验，曾参与/领导多项新药/生物类似物研发及6项中/美注册申报，负责过几十项一期至四期临床研究，涉及实体瘤、血液肿瘤、免疫、神经、病毒、心血管等多个疾病领域。在她看来，统计学是一门科学，也是一种思维模式，帮助人们在不确定中提炼确定，如同在数据的散沙中挖掘真正的珍珠，从而做出正确的决策。也正是因此，统计师需要参与到新药研发的各个环节，与参与研发的不同团队及利益方进行沟通，利用有效的试验设计，多角度的试验偏差控制，严格的试验执行，以及规范的分析报告方式辅助药物疗效，安全性以及其他数据的收集和展现，来体现统计存在的价值，即：在最早的时间点以最有效的方式对数据进行最准确的解释，从而做出最好的决策。以一项治疗非小细胞肺癌的一线治疗药物A的临床试验为例，廖总展示了在临床试验方案的设计中，统计师该如何在现有治疗背景、治疗手段的基础上，通过选择合适的测量终点，优效或非劣的方案设定，设置盲态、对照、随机等方式，最终完成方案的设计，而这之中，样本量的计算仅仅只是方案设计过程中最后一个水到渠成的输出。

通过这场主题为“统计师除了算样本量还应该干什么”的讲座，与会者一改以往对统计师只负责样本量计算的误解，看到了统计师作为药物研发团队中主攻量化计算的成员，如何多方面且深入地提升自身为团队和产品带来的价值。如果将药物研发比喻为一场卓绝的战役，那么统计师一定就是药企这个司令部里坐镇的帐下军师，时刻研判情报，并在无数的数据中提取有价值的信息并进一步指挥战术调整。本次讲座通过梅斯医学进行线上直播，同步吸引逾2000名听众在线参与，让更多统计同仁感受到自己在药物研发领域可以发挥的强大作用。

（文：顾雯韵；图：顾雯韵）