任何潜在的治疗干预措施都应该在人体评估之前在细胞和动物中进行评估。候选药物在进入人体测试前，必须通过体外（in vitro）和体内（in vivo）实验来探索其安全性和有效性。而在其真正被用于临床试验前，还需进行动物实验，以再次确保其安全性。在一系列的临床前研究中，化合物需在各种测定中进行测试，而毒理学和药理学研究则为疾病模型的安全性和有效性提供了证据，在此基础上我们才可以选择合适的临床试验候选者。不同类型的临床前研究设计和统计学考量在各个环节中发挥了重要作用。
2022年10月20日，百济神州全球统计和数据科学统计总监荀晓蕾博士应邀来到欧洲杯竞猜平台临床研究中心“聚菁荟萃”临床研究论坛。由她讲述的“A peek into statistics in pre-clinical research”，为与会者细细拆解了多种临床前研究设计的套路。包括in vitro assay DOVA，作用于筛选化合物的high throughput screening (hts), SYNERGY，并通过系统性红斑狼疮、肿瘤等具体案例，详细展现了这些设计在真实场景下的应用。
荀晓蕾博士指出，目前这些临床前设计和统计学考量主要在监管者发布指南的各领域发挥作用，而在一些非监管领域内，价值却很少被认同。因此，更需要每一位统计人去拓展统计学应用，将统计应用于更多药物研发流程中，让其发挥更大的价值。
