疗效比较研究（Comparative Effectiveness Research, CER）在肿瘤领域因其可及时提供治疗方案的比较结果，改善患者健康结局而受到广泛关注。尤其对于一些较为罕见的肿瘤而言，如果能将包含具体肿瘤特征的主要队列数据与其他外部数据进行结合，那么，对于CER而言更是一种十分积极的助力，而如何将多渠道数据与不同质量证据进行最优聚合则是对于CER的一项关键挑战。以炎症性乳腺癌（Inflammatory Breast Cancer, IBC）为例，IBC是一种罕见但极具侵袭性的肿瘤，每年确诊率占所有乳腺癌类型不足5%，而5年生存率仅有35-40%。因其临床罕见性，因而缺乏前瞻性RCT研究结果来评估不同方案的疗效并确定最优治疗方案。要攻破这一问题，就需要找到行之有效的数据集成来提高CER的统计效率。

2022年11月3日，来自华东师范大学的谌自奇研究员作客欧洲杯竞猜平台临床研究中心“聚菁荟萃”临床研究论坛并做“Combining primary cohort data with external aggregate information without assuming comparability”主题报告。谌老师长期从事高维统计分析、函数型（纵向）数据分析、生存分析、神经网络等方面的研究。他从IBC着手，提出了一种自适应估计方法，向与会者展现了从外部聚合数据中借用信息的程度。

在谌老师的研究中，以美国德州大学MD安德森癌症研究中心的IBC患者队列为主要队列，该队列富含各项有价值的患者信息，包括人口统计学信息、肿瘤生物学信息、肿瘤细胞标记物以及各项细致的治疗信息。因IBC非常罕见，该队列尚不能满足研究所需的病例数量，因此为了充实数据来源，诸如各癌症注册数据库所包含的信息数据作为外部数据被囊括入研究。然而，这些外部数据相较于主要队列数据，其所蕴含的信息量或有缺失，数据质量并不高。针对这一问题，谌老师及其团队建立了估计量的渐进性质，并通过仿真研究评估了有限样本的效能。该方法相较于仅使用主队列的传统方法，在统计效率方面获得了实质性提高，并且避免了给定的外部信息与主队列无法比较时所产生的不必要的偏差。

谌老师的研究成果为广大从事临床研究统计的与会者提供了解决问题的有效思路，会后，与会者与谌老师就这一问题又进行了深入探讨。

（文：顾雯韵；图：顾雯韵）