对于随访中可能经历各种可能结局的患者而言,相互竞争的问题在临床试验和流行病学中都很常见。竞争风险事件是指研究对象在出现预期的结局事件同时还会出现其他的结局事件,并且其他结局事件往往会对预期结局事件的发生产生一定的干扰作用。在这种相互竞争的风险下,两种基于风险的统计方法,原因别风险率(CSH)和部分分布风险率(SDH),经常被用来评估组间的治疗效果。然而,基于CSH和SDH的方法的结果与比例风险(CSH或SDH)假设有密切的联系,可能有一个非直观的解释,组间效应解释困难。
2023年10月19日,南方医科大学生物统计学系陈征教授莅临欧洲杯竞猜平台临床研究中心并带来题目为“Communicating and understanding statistical measures when quantifying the between-group difference in competing risks”的学术报告。陈征教授在生物统计学方法和应用研究、生存分析、临床预测模型、流行病建模等方面具有丰富经验。
在报告中,陈征教授指出,近年来,限制性平均时间损失(RMTL)由于其临床可解释性和对比例风险假设的稳健性,已被用作分析竞争风险的替代性总结指标。考虑到上述方法,陈征教授及其团队从实际解释、比例风险模型假设和限制时间点的选择等方面总结了基于风险的方法和基于 RMTL 的方法之间的差异,并对竞争风险下的组间差异分析提出了相应的建议。RMTL基于时间尺度进行临床解释更加直观,并且RMTLd方法的统计性能较好。