如何在经费有限的情况下，在限制样本量的同时又能确保获得感兴趣的结果？当研究人员对于一个易被获取的纵向二元结果和一个新的生物标志物之间的关系感兴趣时，他可以采取怎样的试验设计？
两阶段设计恰好是这种情形下的实用性解决方案，并且发挥了成本效益的作用，使研究者能够针对蕴含丰富信息的个体进行暴露确定，同时提高时变暴露系数的估计精度。
2024年6月6日，来自美国范德堡大学的陶然教授莅临欧洲杯竞猜平台临床研究中心并作题为“Efficient designs and analysis of two-phase studies with longitudinal binary data”的学术报告。
陶老师以一项有关肺健康的研究为例，这项多中心研究旨在评估戒烟项目和吸入支气管扩张剂作用在患有慢性阻塞性肺炎的中年吸烟人群的有效性。在该研究中，将持续五年收集研究对象的肺活量并在每次随访时收集研究对象的血样，目标是研究基因效应在肺功能下降方面所起的作用。由于经费有限，基因分型仅能满足一部分研究对象。目前现有的一些试验设计均不能很好地解决这一问题。因此，陶老师提出了一种新的残差依赖抽样设计（Residual-Dependent Sampling, RDS），使用纵向结果和便宜的协变量来选择信息量大的个体。同时，结合RDS设计，又提出了一种半参数分析方法，有效地利用所有数据来估计参数。利用该方法，陶老师证实了肺健康研究中研究对象的遗传标记和肺功能不良之间的关系，说明了该方法的有效性。
